Retrasar y revertir la enfermedad neurodegenerativa ELA

Investigadores israelíes anunciaron que han descubierto un mecanismo clave que causa la enfermedad neurodegenerativa ELA, que puede desbloquear una forma de retrasar o revertir la afección que afecta a miles de personas anualmente.

El equipo de la Universidad de Tel Aviv, junto con investigadores del Centro Médico Sheba y de institutos en Alemania, Francia, Reino Unido y Estados Unidos, encontraron que una acumulación de una proteína llamada TDP-43 cerca de las uniones neuromusculares, que traduce las señales neuronales en actividad motora, hace que las neuronas motoras se degeneren y mueran al inhibir la producción mitocondrial.

Esto, a su vez, conduce a la esclerosis lateral amiotrófica, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, que hace que los pacientes pierdan la capacidad de caminar, hablar o incluso respirar.

"La parálisis causada por la enfermedad es el resultado del daño a las neuronas motoras, lo que conduce a la degeneración de las terminaciones nerviosas y a la pérdida de la inervación muscular", dijo el profesor Eran Perlson, quien dirigió el estudio con los estudiantes de doctorado Topaz Altman y Ariel Ionescu. en un comunicado de prensa.

"Esto en consecuencia conduce a la degeneración del nervio y la muerte de las neuronas motoras en la médula espinal, sin embargo, hasta ahora no pudimos entender el mecanismo biológico básico que causa el daño inicial detrás de esta cascada viciosa".

Proteina TDP-43

Al usar una molécula experimental para descomponer el TDP-43 en animales, los científicos pudieron restaurar la actividad de las neuronas motoras, abriendo la puerta a posibles medicamentos que pueden curar la ELA en humanos si se encuentran antes de que el daño sea demasiado severo, dijeron los investigadores.

"Este descubrimiento puede conducir al desarrollo de nuevas terapias que podrían disolver los condensados de la proteína TDP-43 o aumentar la producción de proteínas esenciales para la función mitocondrial y, por lo tanto, curar las células nerviosas antes del daño irreversible que ocurre en la médula espinal". Dijo Perlson.

La ELA, que afligió a Stephen Hawking y fue objeto del Ice Bucket Challenge, no tiene un tratamiento farmacológico aprobado.

“Estamos abordando el problema en el otro extremo: en la unión neuromuscular. Y si en el futuro pudiéramos diagnosticar e intervenir lo suficientemente temprano, tal vez sea posible inhibir la degeneración destructiva en los músculos de los pacientes con ELA ”, dijo.

El estudio revisado por pares se publicó en la revista Nature Communications.

Publicado el 15 de diciembre en Times of Israel